美国监管机构已批准百健(Biogen)的aducanumab作为首个治疗阿尔茨海默病可能病因的治疗方法，推动其股价飙升，尽管临床证据是否证明该药物有效存在争议。
百健(Biogen)表示，该药的定价为每年 56,000 美元，以 Aduhelm 的名义出售。在批准后恢复交易时，其股价上涨近 52% 至 434.52 美元。合作伙伴卫材公司在美国上市的股票已上涨 33.50 美元或 45%，至 107.75 美元
Aducanumab 旨在从阿尔茨海默病早期患者的大脑中去除一种叫做淀粉样蛋白 β 的蛋白质的粘性沉积物，以防止其破坏，包括记忆力减退和无法照顾自己。
“这对阿尔茨海默病患者来说是个好消息。我们从未批准过一种改善疾病的疗法，”梅奥诊所的阿尔茨海默病专家罗纳德彼得森博士说。
然而，他警告说，“这不是治愈方法。希望这会减缓疾病的进展。”
“它认为这是一个重要的日子，”彼得森博士说。“但我们不能过度承诺。”
阿尔茨海默氏症是美国第六大死因。
美国食品和药物管理局在其网站上指出，该治疗的试验数据在临床益处方面很复杂，但补充说，它“已经确定有大量证据表明 Aduhelm 减少了大脑中的淀粉样蛋白斑块，并且减少了这些斑块很有可能预测对患者的重要益处。”
Biogen 的药物受到了患者倡导者和一些渴望为患有这种致命疾病的患者提供有效选择的神经学家的欢迎。其他医生表示，临床试验结果不一致，需要更多证据。
“我很惊讶也很失望，”约翰霍普金斯大学的药物研究员 Caleb Alexander 博士说，他是 FDA 咨询委员会的成员，投票反对批准 Biogen 的药物。
“很难找到一位科学家，即使是与制造商有联系的科学家，相信所有证据都具有说服力。”
美国健康保险公司和美国政府的医疗保险计划将承担该药物的大部分费用，其价格将根据剂量和折扣而有所不同。
Aducanumab 在早期疾病患者中进行了研究，这些患者的淀粉样脑斑块成分检测呈阳性，但 FDA 的批准并未表明它适用于特定的患者群体。
这增加了可治疗人群可能比预期更多的可能性。
健康保险公司 Cigna Corp 的首席临床官史蒂夫·米勒 (Steve Miller) 表示，尽管如此，大多数保险公司可能会将其药物承保范围限制在参与试验的患者类型。
他估计有资格获得该药物的美国患者中有 85% 至 90% 享有医疗保险。
米勒先生说：“如果任何付款人，包括医疗保险，将其提供给比研究人群更广泛的人群，我会感到非常惊讶。”
FDA 表示，百健(Biogen)将需要进行批准后试验以验证 Aduhelm 的临床益处，如果该药物不能按预期发挥作用，它可能会被撤出市场。
“我认为他们做出了正确的决定。它让患者可以使用这种药物，同时要求公司做更多的研究来证明其益处。我认为这对所有人来说都是双赢的，”首席科学官 Howard Fillit 博士说。阿尔茨海默病药物发现基金会。
一些试验患者经历了潜在危险的脑肿胀。FDA 建议，应对出现副作用的患者进行监测，但不一定要停药。
Biogen 估计，大约有 150 万美国人有资格接受 aducanumab 治疗，该药物通过每月输液方式进行，这引发了对医疗保健系统成本的担忧。
根据阿尔茨海默氏症协会的数据，预计到 2050 年，患有阿尔茨海默氏症的美国人人数将从目前的 600 万增加到 1300 万左右。
“我们认为该药物有可能产生(至少)100 亿美元的峰值销售额，并相信成功推出 aducanumab 有可能彻底改变公司的形象，”古根海姆分析师 Yatin Suneja 说。
该药物被视为对百健的收入增长前景至关重要，因为竞争损害了其主要多发性硬化症药物 Tecfidera 以及其他增长动力药物 Spinraza 的销售，用于治疗脊髓性肌萎缩症。
华尔街分析师曾预测，FDA 批准 Biogen 的药物可能会重振一个在长期失败后被许多大型制药公司放弃的领域。目前的治疗只是试图缓解症状。
开发阿尔茨海默氏症治疗方法的公司股价也上涨，AC Immune SA 和 Anavex Life Sciences 上涨 14% 至 17%，而礼来公司和 Axsome Therapeutics 的股价上涨超过 5%。
