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中外科学家携手发现利尿剂布美他尼可有效干预小年龄自闭症患儿

2021-02-22 19:08:35来源:中国新闻网

中新网上海2月22日电 (陈静 施嘉奇)记者22日获悉,在儿科临床广泛使用的“老药”利尿剂——布美他尼,被开发出了新用途:干预小年龄自闭症患儿,这给低龄自闭症患儿的治疗增添希望。

上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授领衔团队,复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队携手英国剑桥大学Barbara J Sahakian教授团队等合作研究获得新发现,

自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病,通常在3岁前起病,常导致终身残疾。目前,自闭症的治疗以对症的行为干预为主,尚无针对其核心症状的药物干预方案。据李斐教授介绍,在许多国家,自闭症行为干预的普及性很低,即使在欧洲发达国家,也只有大约20%自闭症患儿在确诊一年后,才能获得康复资源。

李斐教授22日接受采访时直言,亟待开发改善自闭症患者的核心症状的药物。小年龄自闭症患儿,大脑神经元仍处于高可塑状态,药物干预治疗的时机稍纵即逝。

“布美他尼是一种在儿科临床广泛使用的利尿剂,价格便宜、药性温和、副作用小。”据李斐教授介绍,布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态,从而恢复自闭症相关的脑功能。李斐教授团队与合作者们的研究采用了新型神经影像技术无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。

研究发现,经过3个月的布美他尼干预,3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善,用药安全有效。 布美他尼“新功能”的发现有望为自闭症儿童,特别是暂时无法获得康复资源的患儿,提供新型干预方案。

李斐坦言,根据目前的研究,由于自闭症可能存在病因异质性,不同自闭症患者对布美他尼治疗效果存在差别。今后,研究人员将深入研究,在严格设计的多中心大样本临床研究中验证相关结果,同时还需要综合考虑自闭症病因、病理机制等,找寻适用布美他尼的生物标志物,进而明确布美他尼的最佳适用人群。这位专家指出,此外,低龄儿童的药物使用需要在仔细检查和评估以后,在医生指导和监测下使用。

据悉,知名学术期刊Science Bulletin杂志在线发表了中外学者的这项研究成果。加拿大皇家院士和加拿大皇家健康学院院士、英属哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips指出,李斐教授及合作者的研究提示了布美他尼对自闭症的正向治疗作用,将为后期其他自闭症相关药物的临床前研究提供基础。

据悉,“老药新用”是药物研发趋势之一。已被证明临床安全的老药用于新的适应症,可更迅速地为各种复杂疾病提供安全有效的解决方案。(完)