截至美国东部时间上午 10 点 30 分，血液生物技术公司Global Blood Therapeutics(纳斯达克股票代码：GBT)的股价上涨了 16.5%，此前该公司公布了乐观的 2021 年第二季度收益。其镰状细胞病药物 Oxbryta 的销售额同比增长 51%，达到 4760 万美元。
在最近对 278 名医生进行的一项调查中，几乎所有的处方者都对使用该药物控制疾病感到满意。SCD 是一种严重的遗传性疾病，会导致血液中的血红蛋白扭曲。然后，形状不规则的红细胞会阻塞血管，导致危及生命的情况，称为血管闭塞危象。
今天的结果应该会困扰一些药物的怀疑论者。在临床研究中，Oxbryta 具有使血红蛋白水平正常化的作用，但在改善患者 VOC 发作方面没有显示出统计学意义。此外，反对者引用实验性 SCD 基因疗法的成功，例如Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics联合开发的一种，作为 SCD 药物将很快变得多余的证据。因此，Global Blood 超过 20% 的流通股被卖空。
空头的预感有很多支持。然而，值得注意的是，基因疗法仍处于 1/2 期临床试验阶段，需要数年时间才能实现。在那之前，Global Blood 可以通过 Oxbryta 产生可观的销售额，并将这些利润重新投资于研发以迎头赶上。相对于这种增长，该公司的交易价格便宜，企业价值仅为 15 亿美元。这是一种诱人的生物技术，具有高风险偏好的投资者可以将其添加到他们的观察名单中。
