这场当前局势给基因医学和科学研究带来了新的认识。除了第一个使用信使 RNA (mRNA) 的授权疫苗外，过去 18 个月还见证了大量基因编辑公司上市和第一个直接在患者体内提供的基因编辑疗法。
该技术的先驱之一是CRISPR Therapeutics(纳斯达克股票代码：CRSP)。它正在制造自己的新闻，并定位为这个基因医学新时代的领先公司之一。这是迷人的科学，也是人类的胜利。但是股票可以帮助你退休致富吗?这是我在该领域最喜欢的公司之一。但我认为竞争的数量可能会增加它的可能性。这是为什么。
技术一直在进步
像许多新兴行业一样，有很多公司试图带头。加上历史上的低利率和激进的风险投资公司，环境可能会变得混乱。这就是现在的感觉。当然，即使是价值 1.3 万亿美元的毒品市场中的一小部分，也能带来与潜在损失相称的回报。如果你没有把所有的鸡蛋放在一个篮子里，这样的赌注是可以的。但你不应该指望他们得到回报。
最近的所有活动都使选择获胜者变得更加困难。CRISPR-Cas9 引起了很多兴奋——以及诺贝尔化学奖。该方法使用 Cas9 酶在目标位置切割两条 DNA 链，就像一把剪刀。
还有基础编辑。它使用化学物质来改变碱基对。这样，它的作用更像是橡皮擦和铅笔，而不是剪刀。最近，另一种称为基本编辑的替代方法出现了——由基本编辑的创造者发明——它可以提供更高的准确性。关于 CRISPR 版本(如 Cas12 和 Cas13)的讨论更少。你还迷茫吗?
竞争会很激烈
当您列出现在使用该技术的所有上市公司时，情况也同样复杂。一些已经取得了惊人的科学进步，而另一些仍在实验室中。CRISPR Therapeutics 是取得进展的药物之一。
该公司及其合作伙伴VertexPharmaceuticals(纳斯达克股票代码;VRTX)的早期结果表明，CRISPR-Cas9 方法可以在功能上治愈镰状病和β地中海贫血——两种血液疾病。最近的数据显示，所有 22 名接受 CTX001 候选药物的患者都对治疗有反应。
不幸的是，这种疗法很麻烦，需要抽取患者的血液、编辑 DNA 并重新注入血液。但 CRISPR Therapeutics 并不是唯一一家取得进展的公司。另一位 CRISPR 先驱采用侵入性小得多的方法取得了成功。
今年夏天早些时候，Intellia Therapeutics 宣布与合作伙伴RegeneronPharmaceuticals(纳斯达克股票代码：REGN)一起成功地编辑了患者体内的基因，从而开启了医学新时代的大门。这被称为体内。这种治疗减少了肝脏中有害蛋白质的产生，并且仅在一次治疗后就产生了益处。这是CRISPR在体内的首次成功应用。
第三家最早上市的基因编辑公司——EditasMedicine(纳斯达克股票代码：EDIT)——也在取得进展。它像该领域的所有其他公司一样专注于血液疾病。这些疾病更容易成为目标。与其他公司不同，Editas 也有一个直观的程序。在这里，它正在开发治疗眼部疾病的体内疗法。
甚至更多的公司正在通过首次公开募股筹集资金以迎头赶上。其中包括6 月上市的VerveTherapeutics(纳斯达克股票代码：VERV)和GraphiteBio(纳斯达克股票代码：GRPH)，以及7 月首次公开募股的CaribouBiosciences(纳斯达克股票代码：CRBU)。BeamTherapeutics(纳斯达克股票代码：BEAM)是一家使用碱基编辑的公司——一种不同的、可能更精确的基因编辑形式——于去年 2 月上市。他们都沿着同一条彩虹寻找金罐。
耐心可能是关键因素
有这么多公司在争夺一块蛋糕，这个行业可能需要很长时间才能形成。这意味着在这一点上挑选赢家和输家几乎是不可能的。科学实在是太难以预测了。也就是说，CRISPR Therapeutics 展示优势的一个领域是其战略。
今年早些时候，该公司同意以 9 亿美元的价格将 CTX001 项目的控股权移交给 Vertex，如果获得批准，则可能支付 2 亿美元。它已经将一项计划货币化，其他所有基因编辑公司都试图与该计划竞争。通过这笔交易，该公司已将其现金增至 26 亿美元。这是其 92 亿美元市值的四分之一以上。在颠簸的行业中是一个很好的缓冲。
资本应该允许它推进其抗癌平台，启动其体内项目，并为其针对 1 型糖尿病的再生项目提供资金。与成为众多治疗血液疾病的疾病之一相比，这三者都更有可能为股东带来回报。
但要在财务报表中体现这一承诺还需要时间——可能是数年。很多事情都可以改变。这就是为什么尽管CRISPR Therapeutics是我在该领域最喜欢的公司之一，但不应指望它帮助您退休致富。公司的股票只能在多元化的投资组合中拥有，其中包括来自许多行业的公司。投资可以得到回报。同时，您将能够在晚上入睡，因为您知道并非所有鸡蛋都放在一个篮子里。
